Qu’est-ce qu’un médicament orphelin?
Un « médicament orphelin » est un médicament ou autre produit médicinal utilisé pour le traitement d’une maladie rare. On l’appelle « médicament orphelin » puisqu’en raison de son marché restreint, il est peu probable qu’il soit adopté par une société pharmaceutique. En ne vendant qu’à un petit groupe de patients, le fabricant du médicament n’arriverait probablement pas à recouvrir les coûts de développement et de commercialisation encourus, encore moins à faire un profit en fabriquant le produit.
Des renseignements supplémentaires sur les médicaments orphelins sont disponibles sur le lien suivant :
Les médicaments orphelins : une croisade globale
Abbey S. Meyers a écrit ses mémoires dans le livre Orphan Drugs: A Global Crusade pour documenter les enjeux qui ont mené à l’adoption de l’Orphan Drug Act (la Loi sur les médicaments orphelins) de 1983 aux États-Unis, ainsi qu’aux progrès scientifiques et industriels extraordinaires qui en ont découlé, dont l’élaboration d’une législation en matière de médicaments orphelins dans d’autres pays industrialisés à travers le monde.
Madame Meyers est fondatrice et ex-présidente de l’Organisation nationale pour les maladies rares (NORD), une coalition d’agences nationales de bénévoles en santé et un centre d’information sur les maladies peu connues. Elle détient actuellement le titre honorifique de présidente émérite de NORD. Par le passé, elle a également agi à titre de présidente émérite de l’Organisation européenne pour les maladies rares (EURORDIS) avant de quitter ses fonctions de leader du mouvement consommateur en matière de maladies rares en 2009.
Au cours de sa carrière professionnelle aux États-Unis, Madame Meyers a agi comme représentante des consommateurs au sein de la Commission nationale sur les maladies orphelines (1986-89), du sous-comité de la NIH sur la thérapie génique humaine (1989-92), du Comité d'évaluation sur la thérapie génique humaine (RAC) (1993-96), du Comité de la FDA sur les modificateurs de la réponse biologique (1995-99) et du Comité consultatif de l’Agence nationale sur les protections en matière de recherche humaine du département de la santé et des services humanitaires (HHS) (2000-2002).
Madame Meyers s’est vue décerner la mention spéciale du commissaire pour le dévouement exceptionnel et les réalisations au nom des personnes atteintes de maladies rares de la FDA (1988), ainsi que le prix d’excellence du département des services de santé et des services humanitaires pour les réalisations exceptionnelles dans le développement des médicaments orphelins (1985). Madame Meyers détient un doctorat honorifique de l’Université Alfred à New York. Elle est considérée comme la défenseure principale des consommateurs responsable de l’adoption de la Loi sur les médicaments orphelins de 1983.
Tout au long de sa carrière, Madame Meyers a siégé sur de nombreux comités, conseils d’administration et commissions traitant de maladies rares, tant au niveau national qu’international.
Elle est également l’auteure de nombreux articles et textes à ce sujet et a souvent fait des allocutions lors de conférences à travers l’Amérique du Nord, l’Europe et l’Asie.
Pour obtenir de plus amples renseignements sur le livre Orphan Drugs: A Global Crusade, veuillez visiter son site à abbeysmeyers.com (en anglais seulement).