Qu’est-ce qu’une maladie rare?
Une « maladie rare » (aussi appelée « maladie orpheline ») est une maladie qui touche un faible pourcentage de la population, limitant ainsi la recherche, l’expertise clinique et l’accès des patients à des options de traitement efficaces.
Qu’est-ce qu’un médicament orphelin?
Un médicament ou autre produit médicinal utilisé pour le traitement de maladies rares.
On l’appelle « médicament orphelin » puisqu’en raison de son marché restreint, il est peu probable qu’il soit adopté par une société pharmaceutique.
Le processus d’évaluation des médicaments au Canada
Avant qu’un médicament puisse être vendu sur le marché canadien, il doit être soumis au processus rigoureux d’évaluation de Santé Canada. Voilà pourquoi même si un « médicament orphelin » existe ou est développé à l’étranger pour traiter une « maladie rare », son introduction sur le marché canadien peut s’avérer longue et coûteuse.